NSR投资速递 | 新丝路资本投资项目“爱萨尔生物”FDA批准首款 “现货型”间充质干细胞药物上市
发布者： 发布于：2024年12月20日 18:00:40 点击量：0
美国时间12月18日，美国食品药物管理局（FDA）批准了Mesoblast公司研发的Ryoncil (remestemcel-L-rknd)上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），据FDA新闻稿描述，Ryoncil是首个获得FDA批准的MSC药物。 Ryoncil来源于健康成人捐献者的骨髓，通过抑制T细胞增殖，下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。 Ryoncil的安全性和有效性通过一项多中心、单臂研究得到验证，研究对象为54名接受异基因造血干细胞移植后出现SR-aGVHD的儿童患者，他们每周接受2次剂量为2 x 10^6 MSCs/kg体重的 Ryoncil静脉输注，共持续四周，一共输注8次。 通过国际血液和骨髓移植登记严重程度指数标准(IBMTR)分析每位研究参与者的基线状况，以评估哪些器官受到影响以及疾病的总体严重程度。Ryoncil的有效性主要取决于开始使用Ryoncil后28天的缓解率和缓解持续时间。结果显示，30%研究参与者（16名）在接受Ryoncil后28天达到完全缓解，41%的研究参与者（22名）达到部分缓解。 接受Ryoncil治疗的受试者最常见的不良反应是感染、发烧、出血、水肿、腹痛和高血压。使用Ryoncil治疗后也可能会出现过敏和急性输液反应、传染病或病原体传播以及异位组织形成等并发症。Ryoncil禁用于已知对二甲基亚砜或猪和牛蛋白过敏的患者。患者应在输注前预先使用皮质类固醇和抗组胺药，并在使用Ryoncil治疗期间监测过敏反应。 上海爱萨尔生物科技有限公司用于治疗膝骨关节炎的“现货型”药物IxCell hUC-MSC-O 通过将脐带来源的间充质干细胞分离后体外扩增得到。该药物具有高效分化为脂肪、成骨和软骨细胞等多种组织细胞的能力，同时具有低免疫源性，临床治疗中不需要进行组织相容性配型，有着广阔的临床应用前景，避免了医学伦理问题。IxCell hUC-MSC-0 可通过促进软骨基质合成、调节免疫反应和抑制炎症以及分化为软骨细胞而发挥骨关节炎的治疗作用。该药品目前处在临床III期阶段，有望在III期有效性试验结束后获批上市。 参考资料：[1] FDA Approves First Mesenchymal Stromal Cell Therapy to Treat Steroid-refractory Acute Graft-versus-host Disease. Retrieved December 18, 2024, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host?utm_medium=email&utm_source=govdelivery 上海爱萨尔生物科技有限公司是以细胞制药为主要产品方向的生物制药公司，拥有领先的细胞制药工业化生产制造能力。公司以“专注细胞制药，铸就卓越品质”为己任，核心产品管线覆盖间充质干细胞药品、诱导多能干细胞药品和免疫细胞药品三大领域，建立健全了与之匹配的细胞生产制造平台。目前在研临床管线涉及膝骨关节炎、脑卒中、肺纤维化、风湿免疫及实体瘤。公司立足自主研发、不断创新，获得四十多项细胞治疗相关产品的发明专利，建立了行业领先的生产制造标准。公司坐落于上海浦东张江核心园区，拥有集研发和生产为一体的4000㎡的细胞药品产业化基地。 公司创始及核心团队成员来自哈佛大学和耶鲁大学等国际顶尖研究机构及国际细胞制药生产制造龙头企业。在细胞制药全领域（包括间充质干细胞、诱导多能干细胞和免疫细胞）有丰富的基础研究、工艺开发、药生产制造及药品市场准入实战经验。 铸就卓越品质 （文：转自爱萨尔生物科技官微） 
上一篇：NSR投资速递 | 新丝路资本投资项目“迪视医疗”获批2024年度国家高新技术企业认定
下一篇：返回列表
